У 2020 році науковці почали використовувати технологію редагування генів CRISPR для розробки лікування бета-таласемії, спадкового захворювання крові. Тепер, у 2023 році, нове лікування під назвою Зинтегло вже застосоване на 12-річній дівчинці, Рахімен Набіл, яка тепер живе без болю.
Зинтегло, розроблене в Дитячій лікарні Філадельфії, використовує клітини пацієнта для створення стовбурових клітин, які можуть замінити дефектні генетичні копії. “Ми дуже щасливі, що це лікування стало доступним для пацієнтів”, – зазначає доктор Тімоті Ольсон, який лікував Рахімен.
Раніше Набіл страждала від значних болів і потребувала регулярних трансфузій крові. Її мати, Зайнаб Набіл, подорожувала по різних країнах в пошуках ефективного лікування. Після хіміотерапії для підготовки до Зинтегло, Рахімен тепер вважається вилікуваною.
Досі єдиним доступним лікуванням була пересадка кісткового мозку від донора, що ускладнювало ситуацію для більшості пацієнтів через важкості в пошуку донорів. Зинтегло, разом з іншими подібними методами, використовує так звані “фактори Яманаки” для перетворення звичайних клітин у плюрипотентні стовбурові клітини, які можуть стати будь-якою клітиною в організмі.
Доктор Ольсон сподівається, що зможе оголосити про успішне лікування ще 17 пацієнтів, які вже проходять процедуру.
