Японські вчені використали CRISPR, щоб успішно видалити зайву хромосому, що викликає синдром Дауна, з лабораторної моделі, відновивши функцію клітин та зменшивши біологічне старіння. Це перший випадок, коли хромосома трисомії 21 була націлена та видалена з клітин.
Дослідження, проведене у співпраці кількох університетів Японії, показало, що нормальна функція клітин відновилася після видалення зайвої хромосоми. Клітини почали виробляти білки за типовими патернами, покращили виживаність та активність генів, пов’язаних з розвитком нервової системи.
Синдром Дауна викликаний наявністю додаткової хромосоми 21, що призводить до підвищеного ризику ранньої смерті та захворювання на Альцгеймера. В середньому, діти з синдромом Дауна живуть до 50-60 років, хоча їхня тривалість життя суттєво зросла за останні десятиліття завдяки медичним досягненням.
Науковці підкреслюють, що їхні результати не означають негайного переходу до клінічних випробувань. Потрібні додаткові дослідження, оскільки не всі клітини здатні до поділу. Чи потрібно буде застосовувати CRISPR до кожної клітини, щоб виправити розвиток синдрому Дауна у плода, залишається питанням.
Незважаючи на досягнення, батьки дітей з синдромом Дауна можуть бути стурбовані ідеєю «лікування» того, що вони не вважають хворобою. Дослідники вважають, що необхідно більше вивчити це питання, перш ніж переходити до практичних рішень.
