Пацієнт з цукровим діабетом типу 1 став першим у світі, хто почав виробляти власний інсулін завдяки пересадці генетично модифікованих клітин. Дослідження, проведене в Уппсальському університеті, Швеція, у співпраці з UC Сан-Франциско, продемонструвало, як редагування за допомогою технології CRISPR може зупинити атаку імунної системи на клітини, відповідальні за вироблення інсуліну.
Тип 1 діабет є аутоімунним захворюванням, при якому імунна система руйнує бета-клітини підшлункової залози, що виробляють інсулін. Згідно зі статистикою, 9,5 мільйона людей у всьому світі страждають на цю хворобу, і досі не існує її лікування.
У звичайному лікуванні пацієнти отримують донорські ізлети та медикаменти, які запобігають атаці імунної системи, проте ці препарати мають побічні ефекти. В новому дослідженні вчені внесли три зміни в генетичний код донорських клітин, щоб уникнути їх виявлення імунною системою пацієнта.
Хоча пацієнт все ще потребує щоденних ін’єкцій інсуліну, результати показують, що модифіковані клітини здатні виробляти інсулін і залишаються незачепленими імунною системою. Через 12 тижнів після пересадки клітини продовжували виробляти ендогенний інсулін, що відкриває нові перспективи для подальших досліджень.
Дослідження було опубліковане в New England Journal of Medicine.
