Унікальний клінічний дослід продемонстрував, що генна терапія може відновити слух у дітей з вродженою глухотою. У випробуванні, яке проводилось у Китаї, 10 пацієнтів, віком від 1 до 24 років, відзначили значне поліпшення слуху після однієї ін’єкції терапії, націленої на мутацію гена OTOF.
Ген OTOF відповідає за виробництво білка, що важливий для передачі звукових сигналів від вуха до мозку. Дослідження показало, що найкращі результати досягнули діти віком від 5 до 8 років. Наприклад, семирічна дівчинка відновила майже весь слух і могла спілкуватися з мамою вже через чотири місяці після лікування.
Слух покращився у всіх учасників, що підтверджує ефективність терапії. Середній об’єм сприйнятливого звуку підвищився з 106 до 52 децибелів. Це перше дослідження, яке включає підлітків і дорослих, і результати свідчать про значний вплив на якість життя пацієнтів.
Дослідники планують продовжити спостереження за пацієнтами, щоб вивчити тривалість ефекту терапії. Наступний етап включатиме 5-10 річне спостереження за пацієнтами. “OTOF – лише початок”, – зазначив доктор Маолі Дуань, один з авторів дослідження, підкреслюючи, що вчені вже працюють над лікуванням інших генів, які викликають глухоту.
