У Нью-Йорку лікарі оголосили про успішне лікування 21-річного Себастьяна Бозіля, який був вилікуваний від серповидно-клітинної анемії завдяки новаторській генній терапії, розробленій компанією Bluebird Bio. Лікування, відоме як Lyfgenia, було проведено в грудні 2024 року в медичному центрі Cohen Children’s Medical Center.
Себастьян став першим пацієнтом у Нью-Йорку, якому було проведено цю терапію. Відзначається, що він більше не відчуває болю, який супроводжував його життя протягом багатьох років. “З моменту лікування я не відчуваю болю, і це мій новий день народження”, – сказав молодий чоловік.
Серповидна анемія є генетичним захворюванням, яке переважно вражає людей африканського походження. Ця хвороба викликає деформацію червоних кров’яних клітин, що ускладнює їх доставку до серця. Лікарі вважають, що Lyfgenia може стати основним методом лікування серповидної анемії, замінивши пересадку кісткового мозку.
Процедура полягає в тому, що зразок кісткового мозку пацієнта береться, а здоровий гемоглобін від донора вводиться назад в організм. Гемоглобін відповідає за транспортування кисню в організмі, і його зміна допомагає подолати хворобу.
Лікарі сподіваються, що успіх Себастьяна стане початком нової ери в лікуванні серповидної анемії, і що багато інших пацієнтів зможуть отримати таку ж допомогу.