Дитина, що отримала генотерапію

Перша дитина з невиліковною хворобою отримала персоналізовану генотерапію

В історичному медичному прориві, дитина з рідкісним генетичним захворюванням отримала успішне лікування за допомогою персоналізованої генотерапії. Дитина на ім'я КДж народилася з важкою формою дефіциту карбамоїлфосфатсинтетази (CPS1) і провела перші…
Дівчинка, що отримала генотерапію для лікування бета-таласемії

Дівчинка отримала лікування від бета-таласемії та живе без болю

У 2020 році науковці почали використовувати технологію редагування генів CRISPR для розробки лікування бета-таласемії, спадкового захворювання крові. Тепер, у 2023 році, нове лікування під назвою Зинтегло вже застосоване на 12-річній…