Дитина, що отримала генотерапію

Перша дитина з невиліковною хворобою отримала персоналізовану генотерапію

В історичному медичному прориві, дитина з рідкісним генетичним захворюванням отримала успішне лікування за допомогою персоналізованої генотерапії. Дитина на ім'я КДж народилася з важкою формою дефіциту карбамоїлфосфатсинтетази (CPS1) і провела перші…
Едді Веддер на сцені благодійного концерту

Едді Веддер підтримує боротьбу з рідкісним захворюванням

Фронтмен гурту Pearl Jam, Едді Веддер, вирішив використати свою популярність для підтримки зусиль щодо лікування рідкісного шкірного захворювання - епідермолізу бульозу (EB). Це захворювання вражає лише 10 дітей з 1…